Ensayo clínico fase 1 por primera vez en cuatro pacientes adultos una vacuna basada en ARN mensajero contra el glioblastoma, el tipo de cáncer cerebral más agresivo y mortal. Esta inmunoterapia, desarrollada por el equipo del bioquímico español Héctor Méndez en la Universidad de Florida (UF) en Gainesville, reprograma las defensas del organismo utilizando ARNm para combatir el cáncer.
El glioblastoma es uno de los diagnósticos más peligrosos. la supervivencia media es de unos 15 meses. El tratamiento estándar actual consiste en cirugía, radioterapia y alguna combinación de quimioterapia.
Los resultados de este estudio preliminar, publicados hoy miércoles por la revista celúla, para respaldar la viabilidad de esta vacuna experimental. Aunque es demasiado pronto para evaluar los efectos clínicos de la vacuna, los pacientes vivieron más de lo esperado sin enfermedad y sobrevivieron más de lo esperado. En concreto, la supervivencia de los pacientes fue hasta un 50% mayor de lo esperado.
Elías Sayur, oncólogo pediatra de la UF e investigador principal de este trabajo, destacó en un comunicado que uno de los hallazgos más impresionantes fue la rapidez con la que, cuando el tratamiento se administraba por vía intravenosa, el sistema inmunológico respondía rechazando los tumores de los pacientes. . .
La respuesta inmune se observó menos de dos días después de la administración de la vacuna, una tasa «muy sorprendente», dice Sayur. «fundamental para identificar los efectos posteriores de la respuesta inmune».
El ensayo es la culminación de experimentos previos desarrollados durante siete años en los que la vacuna se probó en modelos preclínicos de ratón, primero y después en otro estudio en perros que desarrollaron espontáneamente tumores y cánceres cerebrales terminales. No tenían otras opciones de tratamiento.
El experimento se realizó en 10 perros con el consentimiento de sus dueños y en colaboración con la Facultad de Medicina Veterinaria de la UF. Los perros ofrecen un modelo natural de glioma maligno porque son la única especie que desarrolla tumores cerebrales espontáneos con cierta frecuencia, explica Sheila Carrera-Justiz, neuróloga veterinaria de la citada escuela que colaboró con Sayur en esta investigación.
Prueba con 10 perros Vivían una media de 139 días, en comparación con una supervivencia media de 30 a 60 días. Característica de los animales que padecen esta enfermedad.
Una vez que las vacunas personalizadas de ARNm se probaron en perros, el equipo de Sayur pasó a este pequeño estudio, cuyos resultados publicaron hoy, con el objetivo de probar la seguridad y viabilidad del tratamiento antes de pasar a un ensayo más amplio.
Sayur, investigador principal en el Laboratorio de Ingeniería de ARN de la UF Preston A. Wells Jr. en el Centro de Terapia de Tumores Cerebrales, está trabajando en el desarrollo de esta vacuna, así como de otras inmunoterapias diseñadas para «educar». sistema inmunológico reconozca que se trata de un tumor extraño.
La tecnología de ARNm, similar a la utilizada para desarrollar vacunas contra el Covid-19, utiliza las células tumorales del propio paciente para crear una vacuna personalizada que estimula el sistema inmunológico contra el cáncer.
Durante el ensayo clínico, se extrajo ARN de tumores extirpados quirúrgicamente en los cuatro pacientes y luego se amplificó y preparó el ARNm utilizando un vector de alta tecnología basado en nanopartículas lipídicas biocompatibles. para que las células tumorales fueran «digitales» del peligroso virus se reinyecta en el torrente sanguíneo y desencadena una respuesta del sistema inmunológico. La vacuna se personaliza para cada paciente para aprovechar al máximo su sistema inmunológico único.
«Demostrar que la fabricación de una vacuna de ARNm contra el cáncer produce respuestas similares y sólidas en ratones, en perros que han desarrollado cáncer espontáneamente y en personas con cáncer cerebral es un hallazgo realmente importante, porque a menudo no sabemos si los estudios preclínicos en animales de investigación ser transformado. respuestas similares en los pacientes», afirmó el coautor del estudio Duane Mitchell, director del Instituto de Ciencias Clínicas y Traslacionales de la UF y del Programa de Inmunoterapia de Tumores Cerebrales de la UF.
