Alyssa, una adolescente británica de 13 años, venció una leucemia incurable gracias a un nuevo y revolucionario tipo de tratamiento desarrollado por investigadores británicos.
La joven sufrió Leucemia linfoblástica aguda de células T que no han respondido previamente a la quimioterapia o a un trasplante de sangre Su pronóstico era terrible.
Sin embargo, en el Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) de Londres, se le ha pedido que participe en un ensayo con un nuevo tratamiento que combina una innovadora tecnología de edición de genes con la terapia CAR-T.
En concreto, el paciente recibió una inyección de células T donadas por un individuo sano que habían sido modificadas genéticamente mediante la edición de bases, una técnica de edición de genes que permite realizar modificaciones más precisas y seguras que las que proporcionan las herramientas CRISPR convencionales. Su aplicación clínica abre la puerta a muchos otros usos en medicina.
Después de seis meses de tratamiento, tras los cuales recibió un nuevo trasplante de médula ósea, no hay rastro de cáncer en el cuerpo de Alyssa, ciudadana de Leicester, a quien se le descubrió una enfermedad de la sangre en mayo de 2021.
Los detalles del caso fueron presentados este fin de semana en Congreso de la Sociedad Americana de Hematología, celebrado en Nueva Orleans (EE.UU.).
Debido a las características de la enfermedad, leucemia linfoblástica de células T, en el caso de Elisa, la terapia CAR-T habitual no ha sido posible desde entonces. Las células que se suelen utilizar en este tratamiento para combatir el cáncer son las mismas que las células enfermas.
Para obtener células T que puedan combatir las células malignas y no matarse entre sí, los investigadores dirigidos por Wasim Qasim del University College London primero tomaron células T de un donante sano y, utilizando editores de bases de datos, les hicieron cuatro modificaciones genéticas. .
Primero, hicieron los ajustes necesarios para Convertir esas células donadas a «globales» Y que no hay problemas de compatibilidad. el proximo, Una «bandera» llamada CD7 está deshabilitada Les introduce a las células T, y de esta manera, explican los investigadores en un comunicado, evitan que el tratamiento también las ataque. Tercero, edición de genes Interrumpir el gen CD52 para hacer que estas células sean «invisibles» Por otros fármacos antineoplásicos que se toman en este tipo de pacientes. Finalmente, se añadió a las células CAR, nombre con el que se conoce al receptor de antígeno quimérico, la «firma» que permite reconocer el receptor CD7 presente en las células T malignas que el tratamiento pretende combatir.
«La historia de Alyssa es una maravillosa demostración de cómo, con equipos de expertos e infraestructura, podemos combinar tecnologías innovadoras en el laboratorio que brindan resultados reales para los pacientes en los hospitales», dijo Kassem en un comunicado. «Es nuestra ingeniería celular más avanzada Sin embargo, allana el camino para nuevos tratamientos y, en última instancia, un futuro mejor para los niños enfermos».
«Estamos muy felices y emocionados. Es increíble», dijo Keona, la madre de Alyssa.
El ensayo clínico en el que participará Alisa está actualmente abierto y planea reclutar hasta 10 pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células T que no hayan respondido a las terapias convencionales.
Según datos de la Fundación Josep Carreras, la incidencia global de leucemia linfoblástica aguda en adultos es de incidencia anual Menos de 1 adulto por cada 100.000 habitantes ha sido diagnosticado. Significarían alrededor de 470 casos aproximadamente cada año. De estos, la leucemia linfoblástica aguda de células T (también llamada LLA-T) representa el 25 %: aprox. Algo más de 100 casos cada año en España.
La incidencia teórica de LLA-T en niños es menor, ya que este subtipo supone el 10-15% de los casos anuales de LMP, lo que supone 4-5 casos por 100.000 habitantes).
Con los tratamientos convencionales, los niños actualmente tienen unas posibilidades de recuperación muy altas, superando el 90% de los casos.
