Un joven de 14 años ha recuperado la visión casi al completo gracias a la aplicación de la primera terapia génica a un menor en el Bascom Palmer Eye Institute de Miami (Florida), el considerado mejor hospital oftalmológico de Estados Unidos.
Antonio Vento padece desde su nacimiento una extraña enfermedad conocida como epidermólisis ampollosa distrófica.
Se trata de un raro trastorno que solo afecta a medio millón de personas en todo el mundo y que, en el caso de Vento, no solo afectaba a su piel con la formación de «tejido cicatrizante», sino también a los ojos, explicaba Antonio Sabater, el cirujano oftalmólogo del Bascom Palmer Eye responsable de la terapia del chico.
Los médicos del citado hospital, dependiente del Sistema de salud de la Universidad de Miami (UM) y de la Facultad de Medicina Miller, llegaron a realizarle dos cirugías oculares en el tiempo, pero a los tres o cuatro meses volvía a reproducirse el tejido cicatrizante por la falta de producción de colágeno.
«Tras la segunda cirugía decidimos no volver a operarle, esperar a que surgiera otra opción para Antonio», ha proseguido Sabater. Esta oportunidad empezó a concretarse cuando conocieron que el tratamiento de uso tópico que se le aplicaba a la piel estaba funcionando muy bien.
El equipo del profesor asociado de Oftalmología se puso de inmediato en contacto con Krystal Biotech, la empresa que desarrolla estos tratamientos avanzados de terapias génicas de uso tópico, y comenzaron a realizar complejas pruebas de laboratorio con la formulación.
En 2022, tras obtener resultados satisfactorios y lograr que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU (FDA) aprobase el uso de este tratamiento para el caso específico de Vento, la clínica tomó la decisión de aplicar al muchacho la primera terapia a partir de la formulación usada en su piel.
Recuperación casi total de la visión
El primer tratamiento fue aplicado a su ojo derecho. Los expertos eliminaron los tejidos cicatrizantes. «La recuperación fue lenta, pero a los 5 ó 6 meses su visión comenzó a mejorar y, a los 8 meses, su visión era casi perfecta», hasta el punto, dijo Sabater a EFE, que «ha recuperado el 95-100% de la visión en ese ojo».
Los resultados de la solución en el ojo izquierdo, debido a que ya había sufrido dos intervenciones, no fueron tan espectaculares, pero Vento ha recuperado hasta el momento el 50-60% de la visión.
«Ha sido un trabajo de dos años. Antonio se está recuperando muy bien y estamos muy felices al comprobar que ha recuperado el sentido de la vista», precisó.
Pese a que los resultados son preliminares, Sabater ha dicho emocionado en la videoconferencia que el caso de Vento «es el primero y abre nuevas posibilidades en el futuro para el tratamiento de esta enfermedad y otros tipos de afecciones oculares genéticas que afectan a la córnea».
Yuri, la madre de Vento, ha dicho en la videoconferencia que siempre tuvo confianza plena en el trabajo del profesor Sabater, en la capacidad de la clínica y de su equipo para devolverle la vista a su hijo.
«Hubo un momento, en 2017, que mi hijo no podía caminar, perdía el equilibrio. Y solo nos reconocía por la voz. Ha sido un verdadero milagro que mi hijo vuelva a ver el rostro de su familia y a jugar», ha expresado conmovida Yuri.
