Él terapia de genes puede resolver sordera hereditariaal menos eso es lo que muestran los datos preliminares de un juicio que aún está en curso y en el que ya ocurrió. audición restaurada cinco niños.
Más de 150 genes están asociados con la sordera hereditaria. uno de ellos, OTOF, es el gen que codifica la otoferrina, una proteína necesaria para la transmisión de señales sonoras en el oído interno. Las personas con mutaciones en este gen sufren pérdida de audición congénitaalgo que podría corregirse con terapia génica.
En enero de este año, el equipo Universidad de FudanDirector en Shangai Yilai Shu, publicado Lanceta Un descubrimiento interesante sobre la terapia génica.se aplicó a niños de 1 a 8 años, lo que mejoró significativamente función auditiva en un oído
El tratamiento introduce el transgén OTOF en el ADN utilizando el virus adenoasociado (AAV) como vector para que la producción normal otoferlin y por lo tanto es posible una audiencia.
DATOS PRELIMINARES SOBRE CINCO NIÑOS
A partir de esta experiencia, estos investigadores refinaron el protocolo original y, como explican En un artículo publicado ayer miércoles medicina naturalCinco niños de entre 1 y 11 años recibieron terapia génica en ambos oídos mediante un procedimiento mínimamente invasivo. sordera hereditaria. Ninguno de ellos había obtenido A implante coclear.
Los datos preliminares muestran que la administración simultánea del tratamiento no sólo restableció la capacidad auditiva de los niños (dos niñas y tres niños), sino también: mejor palabra y les dio una oportunidad encontrar y determinar la posición del sonidoe incluso distinguir y Responde a la música bailando..
El tratamiento y su seguimiento durante 26 semanas se realizaron en un centro especializado. Otorrinolaringólogo y: Optometrista de la Universidad de Fudan.
Se tomó la decisión de administrar terapia bilateral. reducir el riesgo de que los participantes desarrollen anticuerpos neutralizantes contra el virus portador del gen (AAV) después de la exposición inicial al vector.
El estudio no muestra ningún aumento. Efectos adversos o toxicidad limitando la dosis, a pesar del tratamiento repetido, demuestra sin embargo una eficacia similar a la aplicación unilateral ya publicada.
RESULTADOS ESPERANZOSOS
Sin embargo, los resultados preliminares de este ensayo se suman a los resultados de otros trabajos clínicos y experimentales iniciales. prometedorya que muestran mejoras significativas en los umbrales auditivos y la percepción del habla en los niños tratados, detalles Naturaleza en el informe del estudio.
También calmante ausencia de efectos adversos y allana el camino para una aplicación más amplia de la terapia génica en el tratamiento de diversas enfermedades sordera genética.
