Tras una espera incierta para los pacientes con una enfermedad rara colangitis biliar primaria (CBP) del pasado 28 de junio, la Comisión Europea ha aprobado hoy la recomendación de la Comisión Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP)lAgencia Europea de Medicamentos de (EMA). revocar la autorización de Ocaliva (ácido obetílico) para el tratamiento de segunda línea de pacientes con esta enfermedad en toda Europa.
La retirada no se basó en preocupaciones de seguridad, sino en una reevaluación del equilibrio entre los beneficios y riesgos del fármaco. Como resultado, farmacéutica avanzada:A Ocaliva, la empresa que lo fabrica, le preocupa que este remedio pueda dejar atrás a muchas personas pacientes sin tratamiento efectivo y buscar alternativas para garantizar que estos pacientes sigan teniendo acceso al medicamento.
A pesar de la cancelación, la EMA dijo que advanz pharma puede seguir suministrando Ocaliva en la Unión Europea. bajo programas de uso compasivo o para pacientes designadosde acuerdo a leyes locales. Estos programas permiten los pacientes ya tratados con Ocaliva continúan recibiéndoloaunque su acceso a nuevos pacientes puede ser más limitado.
Según la EMA, “el comité concluyó que No se han establecido los beneficios clínicos de Ocaliva.. Específicamente, el estudio 747-302 no logró demostrar que el fármaco fuera más eficaz que el fármaco. placebo (tratamiento ficticio) en términos del número de pacientes cuya enfermedad empeoró o falleció, tanto en la población general como en el grupo de pacientes con CBP en estadio temprano.
Advanz Pharma cree que la recomendación del CHMP no refleja toda la evidencia positiva acumulada en la práctica clínica y que se basa en un estudio metodológicamente defectuoso que no ofrece una imagen completa de la eficacia del fármaco.
Los medicamentos se utilizan para el tratamiento. colangitis biliar primaria en pacientes que no responden adecuadamente a otros tratamientos para la enfermedad. Supuestamente en España aprox. 11.000 personas afectadas Nueve de cada 10 pacientes con esta patología son mujeres. Eso es todo enfermedad autoinmune que destruye gradualmente los conductos biliares del hígado, lo que puede provocar insuficiencia hepática y agregar riesgo de cáncer de hígado.
Esteban WagnerEl director general de Advanz Pharma destaca la complejidad de la situación. “Estamos totalmente en desacuerdo con la decisión de la Comisión Europea de retirar la autorización de comercialización condicional de Ocaliva, el único agonista de FXR para la PBC y los pacientes con PBC. hasta ahora la única opción de tratamiento de segunda línea aprobado y disponible en Europa.
«El Retirada de Ocaliva podría tener un impacto profundamente negativo en las vidas de miles de pacientes con CBP en Europa que se han beneficiado de este importante tratamiento durante muchos años. La decisión los pone en mayor riesgo de progresión de la enfermedadincluyendo daño hepático grave, la necesidad de un trasplante de hígado o la muerte”, explica Wagner.
La comunidad médica y científica, así como los pacientes afectados por colangitis biliar primaria, están preocupados por la decisión de la Comisión Europea de revocar la autorización de comercialización de Ocaliva, un medicamento que ha sido la principal opción de tratamiento para esta rara enfermedad y potencialmente mortal.
Este medicamento es Único tratamiento de segunda línea aprobado en Europa para PBC y fue autorizado condicionalmente por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en 2016. A diferencia de otros tratamientos, Ocaliva actúa como un agonista del receptor FXR, un mecanismo de acción que lo hace único y particularmente importante en el tratamiento de la PBC, donde es terapéutico. las opciones ya son limitadas.