Las cifras parecen haber mejorado en los últimos meses, pero están aún lejos de ser las deseadas. El acceso a los medicamentos huérfanos en España sigue siendo una cuestión que, pese a considerarse prioritaria, avanza a paso lento.
Basta con analizar los datos del último informe cuatrimestral de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu), que muestran las luces y sombras en torno a la disponibilidad de estos fármacos en nuestro país.
Con datos actualizados a fecha de 31 de agosto, el documento revela que si bien un 85% de los medicamentos huérfanos autorizados en la Unión Europea llega a España y cuenta con código nacional (CN), sólo un 52% de los mismos está financiado. Junto a esto, se refleja que un 49% de los fármacos ha sido financiado con restricciones. Es decir: con limitación de indicaciones o con indicaciones no financiadas.
Medicamentos huérfanos en España, líderes en investigación clínica pero desiguales en el acceso al tratamiento
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Visto bueno a la financiación pública del primer fármaco oral contra la atrofia muscular espinal
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De estos datos se desprende también que hay 22 medicamentos que cuentan con autorización de comercialización en la UE, pero no con código nacional en España: un 15% del total.
Las cifras referentes a estos últimos cuatro meses son una muestra de cómo la tendencia va mejorando, pero no al ritmo que se desearía: entre los meses de mayo y agosto se asignaron 2 nuevos códigos nacionales y se aprobó la financiación de 9 nuevos fármacos huérfanos, hasta alcanzar los 126 productos huérfanos con código nacional y los 77 productos financiados.
Medicamentos huérfanos en la UE y en España
– Hay unos 202 productos con designación huérfana y nombre comercial. De los cuáles, 148 medicamentos huérfanos cuentan con una autorización de comercialización (AC).
– Asimismo, de esta cifra en España 126 tienen un código nacional y 77 están financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS).
– Desde 2020 a este año, el tiempo transcurrido entre la designación del código nacional y la incorporación al SNS se ha reducido de 33 a 26 meses.
Tiempo medio de espera
En cuanto a los tiempos medios de espera entre la obtención del código nacional por parte de un fármaco y su incorporación al SNS, el informe apunta que la cifra «perdura sin cambios», siendo la misma que la del pasado 30 de abril: 26 meses. Si se compara este dato con el del pasado año, que era de 34 meses, la situación parece haber mejorado; pero no si se compara con el de 2021, en el que el tiempo medio de espera era de 24 meses.
Junto a ese plazo, Aelmhu subraya que hay 49 medicamentos huérfanos con código nacional sin financiar por el sistema sanitario: 28 no financiados por resolución y 21 en estudio o sin petición de financiación.
Además, un dato reseñable es que de esos 49 fármacos aún sin financiación, 21 de ellos tuvieron el CN antes de 2020. Esto supone un claro ejemplo de por qué urge mejorar en este ámbito.
Sobre esto, y haciendo una clasificación por áreas terapéuticas, la mayoría de los medicamentos huérfanos sin financiar se engloban dentro de la categoría de oncológicos (35%), seguida de los metabólicos (27%), del sistema nervioso (8%), hematológicos (6%), antiinfecciosos (6%) y preparados hormonales (6%). El porcentaje restante se reparte entre dermatológicos, musculoesqueléticos, inmunomoduladores, órganos de los sentidos y otros.
Medicamentos huérfanos sin financiar por área terapéutica
- 35% oncológicos
- 27% metabólicos
- 8% sistema nervioso
- 6% órganos de los sentidos
- 6% hematológicos
- 6% antiinfecciosos
- 4% inmunomoduladores
- 2% musculoesqueléticos
- 2% dermatólogos
- 2% preparados hormonales
- 2% otros
En referencia a las terapias avanzadas con designación huérfana, el informe cuatrimestral de Aelmhu refleja que, a 31 de agosto de 2023, hay 15 tratamientos con autorización de comercialización, 14 con código nacional y 5 financiadas por el SNS.
En cuanto a las fuentes utilizadas para la elaboración de este informe, la institución señala que son la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), el Registro Comunitario de Medicamentos Huérfanos, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) y el Ministerio de Sanidad.
Desde la asociación
Haciendo balance de los números que arroja este documento, desde Aelmhu señalan a este periódico que si bien se percibe «una mejora en varios de los indicadores» como, por ejemplo, el número de nuevos fármacos financiados por el SNS, hay otros, como el tiempo de espera hasta la financiación, que sigue siendo «muy alto».
«Conociendo la evolución de los indicadores, desde Aelhmu apostamos porque la reducción de los tiempos de acceso sea una prioridad; abogando por solicitar, como llevamos años haciéndolo, un cambio de modelo para la evaluación y financiación de los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos. En otras palabras: un mecanismo de financiación y evaluación ágil, predecible y transparente que, de una manera consensuada con todos los agentes implicados, tenga en cuenta las características de este tipo de medicamentos; permita una reducción de los tiempos de espera con el objetivo común de que los pacientes tengan un acceso precoz a los tratamientos, y se consolide como una buena herramienta para reducir la incertidumbre y devolver a España su atractivo para la llegada de la innovación ya aprobada en la Unión Europea», explican a CF desde la asociación.
Por ello, abogan por que, más allá de las cifras, se siga «trabajando juntos» para mejorar la disponibilidad de los tratamientos para los pacientes con una enfermedad minoritaria, reducir los tiempos de espera y conseguir que la investigación e innovación lleguen lo antes posible, eliminando barreras burocráticas de acceso.
«En definitiva, dentro del cambio de modelo que solicitamos, debemos tener siempre presente que para los pacientes con una enfermedad rara o ultrarrara, en la mayoría de los casos, la disponibilidad en equidad de un fármaco innovador es la única alternativa terapéutica para en frenar su enfermedad», concluyen desde Aelmhu.
