Los datos del primer ensayo clínico en humanos son sugerentes eficacia contra una enfermedad metabólica rara Terapia basada en vacunas contra el Covid-19. En concreto, se trata de un tratamiento de ARNm específico para un raro trastorno metabólico llamado ácido propiónico ¿Y quién ha llegado? Reducción de los síntomas en algunos pacientes.. Análisis preliminar en 12 individuos, publicado Naturaleza Esta semana afirma que el tratamiento es seguro y potencialmente beneficioso.
Él terapia basada en ARNm Le dan al cuerpo instrucciones para producir una serie de proteínas específicas en el cuerpo. En el caso de las vacunas contra el Covid-19, se trata de proteínas que replican parte del virus para estimular una respuesta inmune. Estas terapias pueden reemplazar proteínas aberrantes o faltantes en enfermedades raras.
Él acidez propiónica Es un trastorno hereditario caracterizado por defectos en las enzimas utilizadas para metabolizar algunas partes de las proteínas y las grasas y que afecta a 1 de cada 150.000 personas. Actualmente, no existen medicamentos aprobados que corrijan directamente las deficiencias enzimáticas subyacentes.
Stephanie Grnewald y su equipo del Hospital Infantil Great Ormond Street y el Instituto de Salud Infantil de Londres evaluaron una terapia basada en ARNm llamada ARNm-3927que puede codificar subunidades normales de enzimas afectadas por el ácido propiónico, un ensayo clínico fase 1/2.
En general 16 pacientes1 a 28 años de edad, de los cuales 12 completaron el análisis intermedio. En ocho de los pacientes, la incidencia de síntomas de ácido propiónico potencialmente mortales, conocidos como eventos de descompensación metabólica, reducido en un 70%. Los efectos adversos relacionados con el tratamiento incluyeron fiebre, vómitos y diarrea, pero ninguno se consideró limitante de la dosis.
Los autores señalan que tamaños de muestra pequeños y la ausencia de un grupo de control representa limitaciones en el estudio, por ejemplo, para impedir análisis estadísticos para evaluar la importancia de los resultados. Añaden que el estudio está en curso y sugieren resultados temporales muestran signos tempranos alentadores de un posible beneficio clínico de la terapia basada en ARNm para esta rara enfermedad.
