En España, unos tres millones de personas viven con una enfermedad rara y solo se trata el 5% de las enfermedades raras. Un hecho que puede cambiar gracias a la llegada de un fármaco huérfano, es decir, fármacos destinados a un grupo reducido de pacientes, es esta condición como cura de enfermedades raras.
Solo en 2022, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) aprobó 24 medicamentos de esta clase, lo que representa el 41% del número total de nuevos principios activos autorizados el año pasado. El problema es que solo el 44% de los medicamentos huérfanos aprobados en Europa están disponibles en España, según el último informe de Indicadores de Acceso a Terapias Innovadoras en Europa.
En concreto, en 2022, 146 de ellos estarán disponibles en España. «Los pacientes no pueden esperar para obtener toda la evidencia para financiar un medicamento que ya tiene una licencia europea con un balance adecuado de beneficios y riesgos», dice Isabelle Piñeros, Directora de Gestión de Acceso de Farmindustria.
trato desigual
A diferencia de otros países europeos donde se tienen en cuenta determinadas circunstancias, como el número de pacientes con una determinada enfermedad rara o la falta de un tratamiento alternativo, en España estos medicamentos siguen los mismos procesos de evaluación y autorización que el resto de medicamentos.
Lo cual genera desigualdad en el tratamiento de las enfermedades raras en nuestro país. Un hecho reflejado en estudios como el publicado en el Journal of Rare Diseases este año, en el que se habla de financiación y acceso a tratamientos para enfermedades raras en España. Regulación desequilibrada en los países, como lo reflejan otros análisis. Incluso, en una investigación publicada en 2020, se concluyó que el 78% de 32 países de Europa, Canadá y Nueva Zelanda tienen enfoques diferentes para estos medicamentos, reconociendo que no se pueden evaluar de manera convencional.
La necesidad de acelerar los procesos
La propuesta de la industria es establecer un diálogo temprano con la gerencia tan pronto como un medicamento reciba un informe positivo de la EMA. Por lo tanto, los procedimientos pueden acelerarse hasta el punto de que la evaluación y el financiamiento no excedan los tres meses, mientras que los informes de estado correctivo no excedan los 60 días.
En cuanto a la evaluación de estos fármacos, se ha sugerido una consideración específica fuera del sistema convencional. Creación de un comité asesor externo específico con el mismo fin, en el que participen tanto sociedades científicas, sociedades de pacientes como eminentes expertos en patología, para analizar las condiciones de cada fármaco concreto. Priorizando en primer lugar la evaluación terapéutica y luego la económica.
La escasez de pacientes en estas enfermedades raras nos obliga a entender que no será posible contar con una evidencia científica similar a la de los medicamentos convencionales. Por ello, la industria también se propone mejorar los sistemas de recopilación de información,
Optimizar y automatizar el proceso, y capitalizar los beneficios que traerá una futura estrategia de salud digital. Incluyendo y teniendo en cuenta la medición de pacientes con la misma enfermedad que no están recibiendo medicación.
Financiamiento privado
Como en la mayoría de los países europeos, existe la necesidad de traer medicamentos huérfanos bajo un sistema de financiación especial. Teniendo en cuenta datos sobre la gravedad de la enfermedad, el valor social del fármaco, su impacto en indicadores como la productividad laboral o el ahorro en el uso de los servicios sociales y sanitarios, así como la rentabilidad.
«Estamos en una clara desigualdad con respecto a los pacientes de otros países como Alemania, Italia o Francia. Necesitamos abordar específicamente el tema del acceso a medicamentos huérfanos para posicionar bien a España en el contexto europeo, como ya hemos hecho». en el campo de la investigación clínica” confirma Piñeros.
Reconocido en Europa, en el año 2000, con regulación específica, se logró pasar de ocho a 146 medicamentos autorizados a fines del año pasado. «La industria farmacéutica está dispuesta a asumir algunos de los riesgos asociados a la evaluación y financiación de medicamentos huérfanos. Es hora de asumir que estos medicamentos no se pueden probar como los indicados para enfermedades recurrentes», añade Beneros.
El objetivo de desarrollar medicamentos huérfanos es precisamente dar respuesta a necesidades de salud pública más que a necesidades económicas, porque cada enfermedad rara afecta a un pequeño grupo de la población. De ahí la importancia de la colaboración público-privada entre organizaciones e industria para el avance de estos medicamentos.
Pioneros de la investigación clínica
De hecho, el año pasado España registró más de 900 ensayos clínicos, por encima de los niveles previos a la pandemia. Un año en el que se registraron 800 y 833 estudios clínicos entre 2018 y 2019, según el Registro Español de Estudios Clínicos (REEC), coordinado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios.
En concreto, el 86% de estos ensayos fueron promovidos por la propia industria farmacéutica, con inversiones que crecieron progresivamente año tras año, a un ritmo del 5,3%, hasta alcanzar los 789 millones de euros. El 60% de la inversión total en I+D de este sector se encuentra en España, según la última encuesta de actividades de I+D+i elaborada por Farmindustria.
Asimismo, el año pasado se estaban realizando en España 230 ensayos clínicos de medicamentos huérfanos (87 de ellos en niños), una cuarta parte del total. De ellos, el 96% son impulsados por la industria farmacéutica. Buenas noticias que demuestran que la investigación clínica va muy bien en España, con 73 estudios en 2018 destinados a probar medicamentos huérfanos y en 2019, 117 estudios.
Las enfermedades raras, a pesar de los avances, son un área importante de desarrollo de la investigación biomédica, con tratamiento disponible para solo el 5% de estas enfermedades. Sin embargo, la legislación vigente en Europa, basada en un sistema de incentivos a la investigación por parte de las empresas farmacéuticas, es la que ha conseguido pasar de ocho medicamentos huérfanos disponibles en el año 2000, cuando se creó la regulación específica, a más de 130 en la actualidad. .
